CRISPR è l’acronimo di Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, traducibile in italiano con brevi ripetizioni palindrome raggruppate e separate a intervalli regolari.
La tecnica di editing genomico così chiamata è un meccanismo recentemente scoperto per editare e modificare il DNA. È un sistema semplice e poco costoso; inoltre è preciso e affidabile.
Sono passati solo cinque anni dalla sua scoperta, eppure Crispr, dopo aver dimostrato in laboratorio le sue potenzialità è già pronto per essere testato sull’uomo. Gli studiosi sono fiduciosi del fatto che possano iniettare la tecnologia di editing genomico direttamente dentro l’orecchio per fermare la sordità genetica ereditaria.
A Boston i ricercatori Zhen-Yi Chen e David Liu hanno testato con ottimi risultati iniezioni a base di Crispr direttamente nelle orecchie dei topi per disattivare un gene chiamato Tcm1, responsabile di una progressiva perdita uditiva. Queste iniezioni hanno portato a un sorprendente recupero dell’udito.
L’editing del genoma consente di correggere il difetto genetico in maniera precisa direttamente sulla sequenza di Dna mutata, come un tipografo che corregge le lettere di un testo – spiega Luigi Naldini, direttore del Sr-Tiget e docente all’Università Vita-Salute San Raffaele. Questo è un vantaggio straordinario, perché permette di ripristinare la funzione e conservare la naturale regolazione del gene.
Fonte: https://www.technologyreview.com/s/608899/the-easiest-place-to-use-crispr-might-be-in-your-ear/#comments
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